GC³ì½ÊÀÚ¿Í Çѹ̾àÇ°Àº ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)À¸·ÎºÎÅÍ °øµ¿ °³¹ß ÁßÀÎ Æĺ긮º´ Ä¡·áÁ¦ ‘LA-GLA(°³¹ß ÄÚµå¸í GC1134A/HM15421)’¿¡ ´ëÇÑ ÀÓ»ó 1/2»ó ½ÃÇè°èȹ¼(IND)¸¦ ½ÂÀι޾Ҵٰí 2ÀÏ ¹àÇû´Ù.
LA-GLA´Â GC³ì½ÊÀÚ¿Í Çѹ̾àÇ°ÀÌ ‘¼¼°è ÃÖÃÊ ¿ù 1ȸ ÇÇÇÏÅõ¿© ¿ë¹ý’À¸·Î °øµ¿ °³¹ß ÁßÀÎ Æĺ긮º´ Ä¡·á Çõ½Å½Å¾àÀÌ´Ù. À̹ø ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡¼ Æĺ긮º´ ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î LA-GLAÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú ³»¾à¼º, ¾àµ¿ÇÐ, ¾à·ÂÇÐ µîÀ» Æò°¡ÇÑ´Ù.
Æĺ긮º´Àº ¼º¿°»öü·Î À¯ÀüµÇ´Â ÁøÇ༺ Èñ±Í³Ä¡ÁúȯÀ¸·Î ¸®¼ÒÁ»ÃàÀûÁúȯ(Lysosomal Storage Disease, LSD)ÀÇ ÀÏÁ¾ÀÌ´Ù. ºÒÇÊ¿äÇÑ ¹°ÁúÀ» Á¦°ÅÇÏ´Â ¼¼Æ÷ ³» ¼Ò±â°ü ‘¸®¼ÒÁ»’¿¡¼ ´çÁöÁúÀ» ºÐÇØÇÏ´Â È¿¼Ò ‘¾ËÆÄ-°¥¶ôÅä½Ã´Ù¾ÆÁ¦ A’°¡ °áÇ̵ÆÀ» ¶§ ¹ß»ýÇÑ´Ù. ü³» 󸮵ÇÁö ¸øÇÑ ´çÁöÁúÀÌ Áö¼ÓÀûÀ¸·Î ÃàÀûµÇ¸é¼ ¼¼Æ÷µ¶¼º ¹× ¿°Áõ ¹ÝÀÀÀÌ ÀϾ°í, ÀÌ·Î ÀÎÇØ ´Ù¾çÇÑ Àå±â°¡ ¼¼È÷ ¼Õ»óµÅ ½ÉÇÏ¸é »ç¸Á¿¡ À̸£´Â ÁøÇ༺ Èñ±Í³Ä¡ÁúȯÀÌ´Ù.
ÇöÀç ´ëºÎºÐÀÇ Æĺ긮º´ ȯÀÚ´Â À¯ÀüÀÚ ÀçÁ¶ÇÕ ±â¼ú·Î °³¹ßÇÑ È¿¼Ò¸¦ Á¤¸ÆÁÖ»çÇÏ´Â ¹æ½ÄÀÎ È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý(enzyme replacement therapy, ERT)À¸·Î Ä¡·á¹Þ°í ÀÖ´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ 1¼¼´ë Ä¡·áÁ¦´Â 2ÁÖ¿¡ ÇÑ ¹ø¾¿ º´¿ø¿¡¼ ¿À·£ ½Ã°£ Á¤¸ÆÁֻ縦 ¸Â¾Æ¾ß ÇÏ´Â ºÒÆíÇÔÀÌ ÀÖ°í, Á¤¸Æ ÁÖÀÔ¿¡ µû¸¥ Ä¡·á ºÎ´ã°ú ÁøÇ༺ ½ÅÀåÁúȯ ¾ïÁ¦¿¡ ´ëÇÑ È¿´É ºÎÁ· µîÀÇ ÇÑ°èÁ¡ÀÌ ÀÖ´Ù.
LA-GLA´Â ÀÌ·¯ÇÑ ±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦µéÀÇ ÇÑ°èÁ¡À» °³¼±ÇÑ ‘Â÷¼¼´ë Áö¼ÓÇü È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦’·Î ÁÖ¸ñ¹Þ°í ÀÖ´Ù. ¶ÇÇÑ ¿ù 1ȸ ÇÇÇÏ ÁÖ»ç ¿ä¹ýÀ¸·Î ÆíÀǼºÀ» ´ëÆø °³¼±ÇßÀ¸¸ç ±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦ ´ëºñ ½ÅÀå ±â´É, Ç÷°üº´, ¸»ÃʽŰæ Àå¾Ö °³¼± µî ¿ì¼öÇÑ È¿´ÉÀ» ºñÀÓ»ó ¿¬±¸·Î ÀÔÁõÇß´Ù. À̸¦ ¹ÙÅÁÀ¸·Î Áö³ 5¿ù ¹Ì±¹ FDA·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàÇ°(ODD, Orphan Drug Designation)À¸·Î ÁöÁ¤µÆ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ¿Í Çѹ̾àÇ°Àº FDA¿¡¼ ¿ä±¸ÇÏ´Â ÃֽŠÀÓ»ó ÇÁ·ÎÅäÄÝÀ» ¹Ý¿µÇÏ°í ¾ç»çÀÇ Àü¹®ÈµÈ ±â¼ú·ÂÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î Çù¾÷ÇÑ °á°ú ÀÓ»ó ´Ü°è·Î ½Å¼ÓÇÏ°Ô ÁøÀÔÇÒ ¼ö ÀÖ¾ú´Ù¸ç, ¸®¼ÒÁ» ÃàÀû Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß °æÇè°ú Áö½Ä ¹× ³ëÇϿ츦 ¹ÙÅÁÀ¸·Î Æĺ긮º´À¸·Î °íÅë¹Þ´Â ȯÀڵ鿡°Ô »õ·Î¿î Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» ÁÙ ¼ö ÀÖµµ·Ï ½Å¾à °³¹ß¿¡ ÃÖ¼±À» ´ÙÇÏ°Ú´Ù°í ¹àÇû´Ù.
|