GC³ì½ÊÀÚ(´ëÇ¥ ÇãÀºÃ¶)´Â 4~9ÀÏ ¹Ì±¹ »÷µð¿¡°í¿¡¼ ÁøÇàµÈ ¼¼°è½ÉÆ÷Áö¾ö(WORLDSymposium 2024)¿¡¼ ¸®¼ÒÁ»ÃàÀûÁúȯ(LSD·Lysosomal Storage Disorder) °ü·Ã Ä¡·áÁ¦ °³¹ß µ¿ÇâÀ» ¹ßÇ¥Çß´Ù°í 13ÀÏ ¹àÇû´Ù.
¼¼°è½ÉÆ÷Áö¾ö(WORLDSymposium 2024)Àº ¸®¼ÒÁ»Áúȯ °ü·Ã Àü¹®°¡µéÀÌ ÃֽŠÁö°ßÀ» °øÀ¯ÇÏ°í ´õ ³ªÀº Ä¡·á¹ý¿¡ ´ëÇØ ¿¬±¸ÇÏ´Â ±¹Á¦Æ÷·³ÀÌ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ´Â ÀÚ»çÀÇ ÇåÅÍÁõÈıº Ä¡·áÁ¦ ‘ÇåÅͶóÁ¦’ÀÇ 3»ó ÀÓ»ó½ÃÇè °á°ú¿¡ ´ëÇÑ ±¸µÎ ¹ßÇ¥¿Í »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦(MPS III-A)ÀÎ ‘GC1130A’ ¹× Æĺ긮º´ Ä¡·áÁ¦ÀÎ ‘GC1134A/HM15421’ÀÇ ºñÀÓ»ó °á°ú¸¦ °¢°¢ Æ÷½ºÅÍ·Î °ø°³Çß´Ù.
‘2Çü ¹ÂÄÚ´Ù´çÁõ’À¸·Î ºÒ¸®´Â ÇåÅÍÁõÈıºÀº ³²¾Æ 10¸¸~15¸¸¸í Áß 1¸íÀÇ ºñÀ²·Î ¹ß»ýÇÑ´Ù°í ¾Ë·ÁÁø Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù. °ñ°Ý ÀÌ»ó, Áö´É ÀúÇÏ µî ¿¹ÃøÇϱâ Èûµç °¢Á¾ Áõ»óÀÌ ¹ßÇöµÇ´Ù ½ÉÇÒ °æ¿ì 15»ìÀ» ³Ñ±âÁö ¸øÇÏ°í »ç¸ÁÇϱ⵵ ÇÑ´Ù. ±¹³» ȯÀÚ ¼ö´Â ¾à 70~80¸íÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ°¡ 2012³â ¼¼°è¿¡¼ µÎ ¹ø°·Î °³¹ß¿¡ ¼º°øÇÑ ‘ÇåÅͶóÁ¦’´Â ¼ø¼ö ±¹³» ±â¼ú¸¸À¸·Î ź»ýÇÑ Ä¡·áÁ¦´Ù. À¯ÀüÀÚÀçÁ¶ÇÕ ±â¼ú·Î ¸¸µé°í Á¤Á¦µÈ IDS È¿¼Ò¸¦ Á¤¸Æ Åõ¿©ÇØ ÇåÅÍÁõÈıº Áõ»óÀ» °³¼±ÇÔÀ¸·Î½á ´ÜÀÏ Ä¡·áÁ¦¿¡ ÀÇÁ¸ÇÏ´ø ȯÀڵ鿡°Ô ´õ ³ªÀº Ä¡·á ȯ°æÀ» Á¦°øÇØ ¿Ô´Ù.
À̹ø 3»óÀº È¿¼Ò´ëü Ä¡·á¿ä¹ý °æÇèÀÌ ¾ø´Â 5¼¼ ÀÌ»óÀÇ ÇåÅÍÁõÈıº ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÁøÇàÇß´Ù. ÇåÅͶóÁ¦¸¦ 52ÁÖ µ¿¾È ÁÖ 1ȸ Á¤¸Æ Åõ¿©ÇÑ È¯ÀÚ±º°ú °ú°Å À§¾à´ëÁ¶±ºÀ» ºñ±³ÇßÀ» ¶§ 6ºÐ º¸Çà °Ë»ç(6-Minute Walk Test [6-MWT])¿Í ¿ä·Î Ŭ¸®ÄÚ»ç¹Ì³ë±Û¸®Ä(urine GAG)ÀÇ ±âÀúÄ¡ ´ëºñ º¯È·®¿¡¼ Åë°èÀûÀ¸·Î À¯ÀǹÌÇÑ ¼öÄ¡¸¦ º¸¿© ¿ì¿ù¼ºÀ» ÀÔÁõÇß´Ù.
Æ÷½ºÅÍ ¹ßÇ¥¿¡¼´Â »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦(MPS IIIA)ÀÎ ‘GC1130A’°ú Æĺ긮º´ Ä¡·áÁ¦ÀÎ ‘GC1134A/HM15421’ÀÇ ºñÀÓ»ó °á°ú¸¦ °¢°¢ °ø°³Çß´Ù.
»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº(AÇü)Àº À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ü³»¿¡ ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°(Heparan sulfate)ÀÌ ÃàÀûµÅ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»óÀÌ À¯¹ßµÇ´Â ¿¼º À¯ÀüÁúȯÀ¸·Î ½É°¢ÇÑ ³ú ¼Õ»óÀÌ ÁÖ¿ä Áõ»óÀ̸ç, ´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚ°¡ 15¼¼ ÀüÈÄ¿¡ »ç¸Á¿¡ À̸£°Ô µÇ´Â ÁßÁõ Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù. ¾ÆÁ÷ Çã°¡¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø±â ¶§¹®¿¡ ȯÀÚµéÀÇ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ ¸Å¿ì Å©´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ´Â ³ëº§Æĸ¶¿Í °øµ¿À¸·Î MPS IIIA ȯÀÚµéÀÇ ³úº´º¯ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ È¯ÀÚ Ã¼³»¿¡¼´Â ¹ßÇöµÇÁö ¾Ê´Â È¿¼Ò(ÇìÆĶõ N ¼³ÆÄŸÁ¦)¸¦ ³ú½Ç ³» Á÷Á¢ Åõ¿©(ICV·Intracerebroventricular injection)ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀÇ È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦(ERT·Enzyme Replacement Therapy)¸¦ °³¹ß ÁßÀÌ´Ù.
|